重磅!GEN最新发布《2021年值得注重的七大生物医药趋势

发布时间:2022-09-22 19:14:56 来源:华体会集团

新闻摘要:  上一年,当GEN发布《2020年生物医药的八大趋势》的文章时,谁能预见到本年新冠肺炎病毒带来的逝世、苦楚和经济分裂?谁又能预见到工业和学术研讨范畴的大军将竞相开发数百种新式疫苗和药物?虽然生物医药

  上一年,当GEN发布《2020年生物医药的八大趋势》的文章时,谁能预见到本年新冠肺炎病毒带来的逝世、苦楚和经济分裂?谁又能预见到工业和学术研讨范畴的大军将竞相开发数百种新式疫苗和药物?虽然生物医药产业受新冠肺炎影响,推进了相关研讨和商业活动的激增,但该职业本身也呈现了一些开展,将使其在病毒得到操控后仍能进一步添加。

  这场盛行病和其他热门医治范畴将风投融资面向了新的高度,一起推进了新一轮的并购(M&A)活动以及初次揭露募股(IPO)的添加。传统药物研制以及细胞疗法和基因疗法的临床和商业活动都有所添加。出资者热衷于有供给新疗法潜力的新式技能,包含基因组修改和组成生物学。

  跟着辉瑞(Pfizer)和生物泰克(BioNTech)的III期疫苗数据呈阳性,终究完毕新冠肺炎大盛行的期望于11月份燃起,这两家公司敏捷就BNT162b2疫苗寻求紧迫授权。当Moderna(美国一家研制一系列疾病立异疗法的生物技能公司)报导其mRNA-1273疫苗的开展时,这种期望得到了加强。其他令人鼓舞的开展包含FDA赞同了第一种新冠肺炎疗法,Gilead Sciences推出的抗病毒药remdesivir。

  在药物方面,remdesivir或许经过两种抗体疗法参加商场,即用于轻度至中度新冠肺炎的bamlanivimab抗体(礼来公司)和REGEN-co v2抗体(再生元制药公司)。上一年11月,FDA向礼来公司和再生元制药公司颁发了紧迫运用权,为这两家公司的药品终究获批铺平了路途。remdesivir与礼来公司的Olumiant联合医治也行将取得赞同,该疗法首要适用于住院的新冠肺炎患者。

  大型制药公司现已真正对基因医治产生了爱好,并打算在2021年及今后扩展他们的途径。拜耳在10月份赞同以最高40亿美元收买Asklepios BioPharmaceutical,两天后诺华公司以最高2.8亿美元收买了眼科生物公司Vedere Bio,罗氏也赞同斥资18亿美元运用Dyno Therapeutics的CapsidMap渠道开发新一代腺相关病毒(AAV)载体,该渠道将用于中枢神经体系疾病的基因医治和肝脏靶向医治。

  在pheNIX(一种用于苯丙酮尿症成人的基因医治药物)的I/II期实验(NCT03952156)的同源数据显现阳性三天后,辉瑞向Homology Medicines公司出资了6000万美元。在生物技能巨子中,Biogen公司和Sangamo Therapeutics公司正在经过协作开发Sangamo基因调控疗法研制药物并将其商业化,这或许为Sangamo带来27亿多美元的收入。

  2021年一个持续型应战将是避免基因医治临床实验引发悲惨剧。本年10月,Lysogene宣告,一名患有IIIA型粘多糖病(MPS IIIA)的五岁女童在一项旨在评价该公司LYS-SAF302的II/III期实验(NCT03612869)中逝世。在5月至7月期间,2020年1月以30亿美元收买安斯泰来制药(Astellas Pharma)的Audentes Therapeutics在一项I/II期实验(NCT03199469)中供认3名患者逝世,该实验用于评价其X-连锁肌管病(XLMTM)候选药物AT-132。这3人归于在高剂量(3 × 1014 vg/kg)下承受AT132医治的17名患者。Audentes说,一切三例逝世的患者都体现出明显的特征,包含年纪较大、体重较重以及存在已有肝胆疾病的依据。“这无疑是一个警钟,提示业界更认真地考虑剂量递加问题,愈加注重CMC[化学、制作和操控],而不是简略地进步效能,”麻省大学医学院Penelope Booth Rockwell生物医学研讨教授、香然基因医治中心和病毒性载体中心项目主任、我国稀有病研讨所联合所长高广平博士标明。

  再生医学联盟的数据显现,基因医治融资现在同比添加近三倍,2020年第三季度添加178%,到达35亿美元。从2020年1月到9月,融资额添加了114%,到达120亿美元。该联盟在2020年第三季度记录了373项基因医治实验,比第二季度的359项添加了4%。在这些实验中,115项处于第一阶段,223项处于第二阶段,32项处于第三阶段。

  从2020年11月看,基因组修改也带来了巨额协作。礼来许诺斥资27亿美元,运用Precision BioSciences的ARCUS基因组修改渠道研讨和开发潜在的遗传疾病体内医治办法,首要便是杜氏肌营养不良症。拜耳的出资子公司Leaps by Bayer为Metagenomi供给了6500万美元的A轮融资,该公司是一家依据CRISPR的基因修改体系开发商,旨在开发细胞和基因疗法。

  CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals将持续研讨CTX001,这是一种CRISPR-Cas9基因修改疗法,在6月份的两项I/II期实验中,经过两名输血依赖性β-地中海贫血患者证明晰其概念,在另一名镰状细胞病患者中证明晰其有效性,这是美国公司赞助的第一项针对基因修改的临床研讨。

  商业研讨公司在11月20日发布的一份商场陈述估量,到2023年,全球CRISPR技能商场将从本年的16.5亿美元添加至25.7亿美元,并且在2030年将会跃升至67亿美元。

  一旦环绕谁发明晰CRISPR-Cas9的法律胶葛得到解决,估量这个商场将添加得更快。这起剧烈的胶葛是第二起专利审判和上诉委员会(PTAB)专利侵权诉讼的中心。2020年9月,PTAB判决麻省理工学院(MIT)和哈佛大学(Harvard)的BROAD研讨所为优胜方,并给予加利福尼亚大学、CRISPR诺贝尔奖取得者Emmanuelle Charpentier博士和维也纳大学的董事相对下风方位,让整件工作愈加错综复杂。对所以哪一方供给了最强有力的依据证明自己率先在真核细胞中展现CRISPR的有效性,PTAB方面也没有当即表态。

  创纪录的风险出资数据标明,本钱流入了生物医药公司。估量这一趋势将在2021年持续下去,M&A股市、IPO和整个股市的涨幅也会相同可观。

  普华永道会计师事务所和CB Insights发布的《MoneyTree Report》季度陈述显现,2020年第三季度出资于生物医药相关职业的资金到达了创纪录的59亿美元,其间仅在生命科技范畴的104笔出资就占了39亿美元,比2019年第三季度的74笔19亿美元出资翻了一番还多。普华永道合伙人Ousmane Caba告知GEN,“新冠好像对生物技能和生命科学职业影响甚微,病毒并没有阻挠IPO、买卖和并购。Caba说,近几个月有两个要素在推进融资。一个是将数据运用于生物学的才能,第三季度最大的风投对象是Recursion,这是一家数字生物学公司,完结了由拜耳领导的D轮融资,超量认购了2.39亿美元;另一个要素是药物开发商和出资者对抗癌的长时间爱好,特别是适用于多种形式癌症的技能。

  Caba指出,2020年间,癌症靶向医治促成了一系列价值不菲的M&A买卖。吉祥德科学公司(Gilead Sciences)在10月份完结了对immuno medics 210亿美元的收买,为其肿瘤学产品组合供给了一种一流的乳腺癌医治手法。2020年4月份,该公司取得了FDA的加速赞同。Illumina也方案以80亿美元收买癌症液体活检早筛企业Grail,这笔买卖将在2021年完结,Grail运用数据的才能也使该公司更有吸引力。

  2020年体现微弱的还有IPO商场。EvaluatePharma的数据显现,2020年前三季度,生物医药公司经过51次IPO共筹集了93.2亿美元,是2019年前三季度41次IPO 36亿美元的两倍以上。整体而言,2020年生物科技股票添加杰出。到11月20日,纳斯达克生物科技指数(NASDAQ Biotechnology Index)为4364.15美元,较上年同期的3581.05美元上涨22%。

  晨星(Morningstar)医疗保健策略师 Karen Andersen标明:“咱们以为,在2020年末之际,医药和生物科技股票的价值被轻视了。”“整体而言,咱们在几个医治范畴都取得了开展。特别是在神经病学范畴,研制医治肌萎缩性侧索硬化症、帕金森症和阿尔茨海默症的药物都有了新开展。”

  2021年,最受注重的药物开发事例之一将是FDA是否赞同aducanumab,这是一种由Biogen和Eisai一起研制的阿尔茨海默病药物,Aducanumab现在正在承受优先评价,方针日期为2021年3月7日。

  上一年11月,一个咨询小组主张不要赞同aducanumab,之后该公司在取得FDA赞同的路途上遇到了意想不到的妨碍。FDA的外周和中枢神经体系药物咨询委员会对是否支撑aducanumab优柔寡断。2020年3月,在剖析显现实验不太或许到达预期效果后,Biogen中止了EMERGE和ENGAGE(这两项方案均为该药物的III期实验)。然后,在10月份,Biogen陈述说,EMERGE的数据集现已可用了,Biogen还指出,在ENGAGE实验中,来自部分患者的数据支撑有关EMERGE实验的新定论。

  “咱们以为aducanumab将在2021年头收到完好回应,或许会要求咱们在取得赞同之前进行另一次大规模实验。咱们以为2024年获批的概率为40%。”Andersen说:“假如Biogen得到完好的回复,他们将不得不决定是持续出资aducanumab,仍是专心于研制相似的抗体BAN2401。现在,该公司与协作伙伴Eisai正在进行两项III期研讨。”Andersen弥补道,aducanumab要么会让人们更多地注重阿尔茨海默症项目,比方罗氏和礼来公司的项目,要么会按捺人们对以铲除淀粉样蛋白斑为根底的医治办法的热心。“不管怎样,咱们都期望持续出资于其他效果机制,尤其是tau,以及其他可以更好地穿过血脑屏障的办法,比方Denali的富含亮氨酸的重复激酶2小分子按捺剂(由Biogen授权),或许依据RNA的医治办法,比方Ionis Pharmaceuticals与Biogen联合开发的疗法。”

  依据Andersen的说法,药物开发商也在持续调查肿瘤学方面的开展。她列举了抗体-药物组合物,如Seagen(原西雅图遗传学公司)的组合物,以及两种具有乳腺癌适应症的疗法——AstraZeneca的Enhertu和tru elvy,Gilead Sciences将在完结对Immunomedics的收买后承继这两种疗法。“咱们将会看到更多关于PD-1/PD-L1抗体的数据,从双特异性抗体项目或其他项目。”

  开发商估量将把上一年的细胞疗法开发延伸至2021年。上一年11月,PerkinElmer(世界上最大的剖析仪器出产制作商)赞同以约3.83亿美元收买Horizon Discovery Group,这笔买卖旨在为买方的自动化生命科学发现和运用基因组学解决方案组合添加基因修改和基因调控东西。Sanofi上一年11月斥资约3.64亿美元收买了天然杀伤细胞疗法开发商 Kiadis Pharma,这些疗法大多集中于癌症,但有一种处于临床前开发阶段的疗法是针对新冠肺炎的。

  两家制药巨子完善了专心于细胞疗法的开发设备。9月份,武田制药在其坐落波士顿的研讨总部内开设了一家新的R&D细胞医治出产工厂;10月,Astellas Pharma公司开设了一个1.2亿美元的专用场所,将由Astellas再生医学研讨所(AIRM)运用,并专心于细胞疗法的出产和研制。

  细胞疗法的融资以令人不可思议的速度持续添加。据再生医学联盟称,到2020年11月,细胞疗法融资在第三季度到达30亿美元,本年到达了110亿美元,别离添加了97%和242%。评价细胞疗法的I期实验数量从41项添加到50项(别离为2019年前三个季度和2020年前三个季度),但在II期和III期有所下降。整体而言,到第三季度,临床实验次数从218次削减到202次。

  SynBioBeta最近共享了一些数字,阐明组成生物学对出资者的吸引力越来越大。2020年上半年,该范畴的融资总额到达30.41亿美元(56家公司),而2019年上半年,这个数字仅为19亿美元(65家公司),其间最大的一笔7亿美元的融资来自Sana Biotechnology,一家依据工程细胞疗法的开发者。

  2020年9月,Zymergen筹集了3亿美元,用于推进其向3万亿美元化工和资料职业扩张;加速出产用于电子运用的生物复合通明薄膜;以及将具有在电子、农业、顾客护理和医疗保健中的运用的附加产品商业化。

  SynBioBeta的创始人John Cumbers博士最近在《福布斯》杂志上宣告评论说:“要知道,冠状病毒并没有阻止由组成生物学推进的估量4万亿美元的生物经济开展。”

  新冠肺炎正在协助推进组成生物学的开展,并将在2021年持续下去。2020年5月,Ginkgo Bioworks为开发大规模测验根底设备筹集了7000万美元。2020年7月,该公司宣告从 NIH RADx-ATP渠道中取得了约4000万美元赞助,将依据NGS的SARS-CoV-2检测自动化技能规模化。


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